Nye medisiner med lenger varighet er under testing

Nye faktor preparater med lenger halveringstid er på vei. For faktor IX opptil 6 ganger lenger, for faktor IIV opptil  5 ganger lenger, men for faktor VIII bare opptil 1,7 ganger lenger.

Hva er de nye medisinene?

Det er rundt 20 nye medisiner for blødere under utvikling. Mange er faktor konsentratorer som settes intravenøst på vanlig måte, men har lenger varighet før kroppen bryter de ned. Andre medisiner er beregnet for å sette under huden hvilket forenkler behandlingen.

For de medisinene vi bruker i dag, halveres faktornivået ca. hver 12. time for faktor VIII, og hver 18. time for faktor IX. De nye medisinene forlenger halveringstiden til hhv. 18 og 100 timer.

Forlenging av halveringstiden gjøres ved å koble faktorprotein-molekylene med andre molekyler som har lenger halveringstid. Det er flere teknikker som er brukt for å gi lenger varighet:

1. PEGylering – Faktorprotein-molekylet kombineres med PolyEthylen Glycol – et kunstig stoff. Dette er en kjent teknikk som bl. a. brukes i hepatitt C medisiner som flere blødere har brukt.
2. Fc -fusion – Faktorproteinet kobles med Immunoglobulin G som har en halveringstid på 3-4 uker.
3. Albumin fusion – Faktorproteinet kobles med albumin som har en halveringstid på 19 dager.

Nye produkter med forskjellig teknikk og halveringstid

Hvordan kan de nye medisinene brukes?

De nye medisinene brytes langsommere ned i kroppen. Dette kan brukes på flere måter:

1. Medisinene kan settes sjeldnere.
2. Frekvensen opprettholdes, men faktornivået holdes jevnt høyt med mindre doser.
3. En mellomting av ovenstående

Ved profylaktisk behandling kan faktornivået økes til 50% av normalen ved en injeksjon. Ved faktor VIII vil faktornivået etter to døgn være halvert fire ganger til 1/16 av de 50%, dvs. til 3%. Da er det på tide med en ny injeksjon. Med de nye medisinene kan man vente en dag til. For faktor  IX kan frekvensen økes fra hver 3. dag til en injeksjon pr. 15. dag for de mest langvarige medisinene.

Faktornivå utvikling for normalt faktor IX (blå) og modifisert faktor IX (rød) ved profylaktisk behandling.

En 59 årig pasient som hadde deltatt i medisinsk testing av en av en av de nye medisinene foreslo heller å opprettholde frekvensen av injeksjoner, men heller sette mindre hver gang og holde et jevnt høyt faktornivå. Bakgrunnen var at han før testen startet fikk serieblødninger i et kne som han ikke fikk stoppet med de langvarige medisinene satt hver 10. dag. Ved heller å sette mindre hver 3. dag, holdt han ett jevnt, høyt nivå og fikk stoppet serieblødningene. Hans hovedbudskap var at 1% er for lavt. Hvilken behandlingsstrategi som skal brukes, bør tilpasses den enkelte pasient.

Den grønne kurven viser behandling med høy frekvens, men lav dose hvor faktornivået holdes jevnt høyt.

Når får vi de nye medisinene?

Det er ca. 20 medisiner under utvikling. De fleste er kommet til stadiet med medisinsk testing på mennesker. De fleste medisinene utvikles i USA og man regner med at de er godkjent i USA i løpet av 2014 til 2016. Men i Europa er det andre regler for testing. Medisinene må testes på nytt og det er usikkert når de vil være lisensiert for Europa.