Abonner

Abonner på vårt nyhetsbrev og bli med våre 121 abonnenter.

Vellykket genbehandling av 6 hemofili B pasienter i England

DNA

Vha. virus erstattes et unormalt gen med et normalt i leverceller slik at de produserer faktor IX.

The New York Times skriver i en artikkel 11.12.2011 om en vellykket behandling av seks hemofili B pasienter i England. Dette er et gjennombudd for genterapi, ikke bare for blødere, men for genterapi generelt. For første gang etter 20 års feiling, har man klart å erstatte genfeil med friske gener uten alvorlige komplikasjoner.

Av de seks pasienten som var med i forsøket, produserer kroppen fortsatt etter 22 måneder tilstrekkelig faktor IX til at fire av pasientene har sluttet med profylaktisk behandling. Den femte må i tillegg ha profylaktisk behandling, men sjeldnere. Den sjette fikk en infeksjon som medførte at faktor IX nivået sank til under 1% igjen. En erfaring er at de burde ha vært raskere med å behandle infeksjonen. Pasienten kan ikke behandles pånytt fordi imunforsvaret nå har bygget opp forsvar mot behandlingen.

I tillegg til en bedre situasjon for pasientene, har behandlingsformen store økonomiske fordeler. Det er dramatisk mye billigere å behandle en hemofili B pasient én gang med genterapi fremfor at pasienten går på profylaktisk behandling. Genterapi behandlingen koster i størelsesorden kr. 200 000, mens profylaktisk behandling koster i størelsesorden kr. 2 mill. pr. år.

Hemofili B skyldes en genfeil som forårsaker at kroppen ikke produserer tilstrekkelig av blodlevringsfaktor IX. Dette forårsaker at blodet ikke levrer normalt ved skader. Genterapi går ut på å erstatte gener med feil med normale gener. Dette gjøres ved injeksjon i blodet av virus som inneholder normale gener. Viruset sprer seg til leveren hvor det infiserer cellene og bytter ut genene med friske gener slik at de begynner å produsere den manglende faktor. En av utfordringene er at kroppens immunforsvar dreper viruset før det får gjort jobben sin.

Hvor lenge effekten varer, er fortsatt usikkert. Levercellene varer ikke evig og de reproduserer seg ikke. I forsøk med mus, er det også observert noen få tilfeller av leverkreft som følge av behandlingen.

Viruset med normale gener for faktor IX, er utviklet av forskere ved St. Jude Children’s Research Hospital i Memphis, USA. Pasientene ble rekruttert og behandlet med viruset i England av et team ledet av Dr. Amit C. Nathwani ved University College London. Forskere ved Children’s Hospital of Philadelphia, USA, overvåket immunreaksjonene.

Se også artikkel i BBC News

2 kommentarer til Vellykket genbehandling av 6 hemofili B pasienter i England

  • Ja meget spennende! Jeg pratet med Tuddenham om hans resultater på et møte for ca 4 uker siden og selv om dette ser svært lovende ut og er et gjennombrudd for genterapi er det mange spm som gjenstår -som varighet av behandlingen, leverpåvirkning og andre langtidsbivirkninger. Med andre ord går det nok noen år , -og vi må se flere kontrollerte studier på dette før dette blir et etablert behandlingstilbud til våre pasienter.

    Mvh

    Pål Andrè Holme
    Overlege, dr. med
    Avdeling for blodsykdommer,
    Oslo Universitetssykehus HF

  • Håvard K. S. sier:

    Blir ikke leverceller byttet ut ca. hver 7 måned? Hvordan forklarer man at kroppen produserer faktor etter 22 måneder?

    Når en pasient kan bare bli injisert av «viruset» en gang før imunforsvaret vil være klar til å bekjeme det: Vil det ikke være en risiko å ta de første sprøytene som kanskje «bare» varer 22 måneder om en bare kan gjøre det en gang og mulige «varighet forbedringer» kan komme senere?

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert. Obligatoriske felt er merket med *

Varsle meg om nye kommentarer via e-post. Du kan også abonnere uten å legge inn en kommentar selv.